近年来，基因敲除技术成为生命科学领域重要的技术手段之一，被广泛地应用于基因功能研究和基因治疗。基因敲除技术是一种通过切断、删除或取代基因序列来破坏或更改其表达，从而实现调控、研究或治疗的技术。
借助于基因敲除技术，研究人员可以将特异的RNA分子导入到细胞内，因导入的RNA分子与DNA分子的亲和力，特异地结合于DNA上，继而引导一种称为核酸内切酶 Cas9 的酶对靶向基因进行剪切。Cas9 剪切时需要指南 RNA 的配合，该指南 RNA 只对靶向基因具有亲和力，因此可以确保只有靶向基因受到剪切。
基因敲除技术被频繁应用于基因治疗，尤其是在针对基因疾病治疗中，极大提升了基因治疗的效能。例如，研究人员曾经应用基因敲除技术针对人类疾病造血干细胞进行获得带有正常β-全球蛋白的易位体的成功治疗病例。此外，研究人员还利用基因敲除技术治疗大鼠视网膜部分缺损。越来越多的研究表明，基因敲除技术将为药物研发和基因治疗提供广阔的研究前景。
基因敲除技术的发明与应用，值得人们反思的是：这个技术并非银弹，需要充分考虑道德、伦理以及社会风险等伴随其而来的问题。目前国际上的法律和规章制度还需要得到完善，加强科学和伦理教育，加强与公众的交流。
